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治疗儿童癌症的新趋势 ─ 标靶治疗

一直以来,化学治疗和放射治疗是传统医疗癌症的方法,而手术切除则主要用来治疗实体瘤。事实上,传统的化疗和放射治疗的短暂副作用都为人所熟悉,例如头发脱落和呕心等。不过,较少人知的则是治疗后数年才显现的后遗症,如器官衰竭和继发性癌症等。

 

所以,医学界一直致力寻找更完善的治疗方案。近年,坊间出现治疗癌症的新名词 ─「标靶治疗」。「标靶治疗」更被冠以癌症患者的新救星,但是,究竟标靶治疗是什么?它的功效又如何呢?

 

儿童癌病基金特别就此访问香港大学李嘉诚医学院儿童及青少年科学系临床医学副教授蒋国诚医生,了解一下标靶治疗这新疗法。

 

蒋医生说,标靶治疗是近几年才流行的医学名词。简单点来说,「标靶治疗」就是用针对性的药物来对付癌细胞,而科学家就因应癌细胞特性而研发具针对性的标靶药物,这样的药物,既可以提升治疗的成功率,又可以因为药物的针对性,使其他正常细胞不会被影响,殃及池鱼。

 

虽然「标靶治疗」这名词是近几年才流行,但是其实这种疗法在早年已经出现。蒋医生举例说,十几年前,医学界发现全反式维甲酸 (all trans retinoic acid, ATRA) 在急性骨髓性白血病 (acute myeloid leukemia, AML) 的第三型 ─ 急性早幼粒细胞白血病 (acute promyelocytic leukemia, APL) 细胞中的独有融合蛋白PML-RARA上可发挥作用,针对性令癌细胞雕零。

 

由于这种PML-RARA融合蛋白不会出现在一般的血液细胞中,因此,这种治疗只针对APL癌细胞。虽然当年「标靶治疗」这个名词并未出现,但是ATRA已一早被认定为具有针对性的标靶药物,用来对付APL。

 

不过,应用在儿童肿瘤科的标靶药物数量并不多,因为研发在成人癌症治疗的药物数量远多于治疗儿童癌症药物,只有少量的标靶药物能成功通过所有测试,所以最终能被临床证实可治疗儿童癌症的标靶药物数目并不多。例如,具抗CD20单株抗体功能的药物Rituximab能用来对付淋巴瘤 (lymphoma)、单株抗体的3F8对付神经母细胞瘤 (neuroblastoma) 的癌症,具有抑制功能的标靶药物Glivec能治疗慢性骨髓白血病 (chronic myeloid leukemia, CML) 等。

 

就以治疗CML为例。

 

 

标靶药物Glivec在临床治疗功效的成绩最为显著,Glivec能针对CML融合蛋白BCR-ABL,改变了整个治疗CML的方案。由于Glivec的治愈率明显地高于过往的标准一线药物,如传统的化疗药物和干扰素,在九成病人身上,Glivec的药性能被大多数的病人所容纳而又能保持较长的病情控制期。所以,Glivec现时已取代化疗药物和干扰素成为一线药物。

那么会否有一天化疗会被标靶治疗完全取代呢?

 

蒋医生回应说,在短时间内不会出现这情况,其实只是Glivec的标靶治疗的临床功效最为成功,大多数的癌症都不能长时间用单一的药物来治疗,因为抗药性会无可避免的出现,所以,结合几种的治疗方法是必须的。

 

蒋医生续说,其实现时的标准治疗方案的药物都能治好约七成的儿童癌症病例,而标靶药物的研发和应用是希望能把治疗率再提升。他期望,大众应该对标靶药物抱着开放的态度,留意着标靶药物的应用和发展,但同时要抱有科学家求证的态度,一定要以临床证明作为药物应用的依归,切忌盲目追捧新药。

 

儿童癌病基金一直以来都有拨款资助有需要的癌症儿童购买标靶药物。在过去五年,基金已资助逾百万港元,为超过廿名患者购买标靶药物,延续生命。